信达生物研发的首个国产PCSK9单抗药物获得批准

8月23日，据可靠消息，信达生物自主研发的全人源抗PCSK9单抗药物——托莱西单抗注射液，近日获得国家药品监督管理局的批准，成为首个获批的中国原研PCSK9单抗药物，用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。

在我国，心血管疾病的发病率逐年上升，其中以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病已成为城乡居民死因的首要原因，占据了整体死因的40%以上。其中，血脂异常，尤其是“坏胆固醇”（低密度脂蛋白胆固醇）的升高，被认为是引发和促进ASCVD发展的主要因素之一。因此，控制“坏胆固醇”对于预防和治疗心血管疾病至关重要。

为了调控“坏胆固醇”水平，医学界通常采用抑制胆固醇合成、吸收，以及促进胆固醇清除等多种方式。而目前，大部分患者在治疗时采用的是抑制胆固醇合成的他汀类药物。然而，尽管接受他汀类药物治疗后，仍有相当一部分患者的“坏胆固醇”水平未能达标，或者无法耐受他汀类药物的不良反应。而PCSK9抑制剂的问世，为血脂异常的治疗提供了新的方向。

PCSK9是一种人体肝脏中合成的蛋白酶，当它与肝脏表面的“坏胆固醇”受体结合时，会抑制受体的“坏胆固醇”清除功能。因此，只要抑制PCSK9的活性，就能增加肝脏表面“坏胆固醇”受体的数量，进而增强其对“坏胆固醇”的摄取和分解能力。PCSK9抑制剂正是基于这一作用机制而发挥作用的一类降脂药物。研究表明，与他汀类药物相比，PCSK9抑制剂在降低胆固醇方面效果更为显著，且因其无需频繁给药且没有明显的肾脏不良反应，在临床上更受欢迎，也得到了国内外指南的推荐。

在此之前，我国上市的PCSK9抑制剂均为进口产品。而托莱西单抗则成为了我国首个获批的自主研发的重组全人源抗PCSK9单抗药物。目前，托莱西单抗注射液已经获得多种剂量的治疗方案的批准，为我国的血脂临床管理提供了新的治疗选择。

中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心血管内科主任葛均波表示，作为心血管疾病的重要因素，当前对“坏胆固醇”的控制仍然不尽如人意。他预测，未来PCSK9抑制剂在血脂管理中将发挥重要作用。

北京大学第一医院心血管内科首席专家霍勇教授也认为，托莱西单抗的批准，将为广大高胆固醇血症和混合型血脂异常患者提供更为优质的降脂药物选择。